基因疗法

 

基因是"生命的设计图"，所以当基因因为突变、缺失、转移或是不正常的扩增而"出错"时，细胞制造出来的蛋白质数量或是形态就会出现问题，人体也就生病了。所以要治疗这种疾病最根本的方法，就是找出基因发生"错误"的地方和原因，把它矫正回来，疾病自然就会痊愈了。

	所谓基因疗法，即是通过基因水平的操作来治疗疾病的方法。目前的基因疗法是先从患者身上取出一些细胞（如造血干细胞、纤维干细胞、肝细胞、癌细胞等），然后利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞"获得"正常的基因，以取代原有的异常基因；接着把这些修复好的细胞培养、繁殖到一定的数量后，送回患者体内，这些细胞就会发挥"医生"的作用，把疾病治好了。
	一个庸医正在从一个痴呆的精神病患者头上取出"愚人之石"，该画是15世纪博希所画，以讽刺那个时代人们的无知。但在基因时代，如果真能取出致病的基因，那么这名患者也许就有救了
将基因送入患者体内的方法
①自患者体内取肾癌细胞。 ②将(粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子)基因并入逆转录病毒载体。 ③让并有(粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子)基因的逆转录病毒载体感染摘出的肾癌细胞，使该基因导入癌细胞。 ④③以辐射线照射带有该基因的癌细胞，使癌细胞丧失增殖力 ⑤④将丧失增殖力的癌细胞接种到患者皮内。 ⑥导入(粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子)基因的癌细胞会在接种部位分泌(粒细胞—巨噬细胞集落刺激因子)来刺激免疫细胞，活化的T淋巴球再随血液循环攻击残存在体内的肾癌细胞、转移病灶的癌细胞。

美国医学家安德森在实验室中

美国马里兰州贝塞达市美国国立卫生研究所的医生W·F·安德森等人对腺甘脱氨酶缺乏症（ADA缺乏症）的基因治疗，是世界上第一个基因治疗成功的范例。 1990年9月14日，安德森对一例患ADA缺乏症的4岁女孩德谢尔瓦进行基因治疗。这个4岁女孩由于遗传基因有缺陷，自身不能生产ADA，先天性免疫功能不全，只能生活在无菌的隔离帐里。他们将含有这个女孩自己白血球的溶液重新输入她的体内，溶液内的白血球已经过改造，有缺陷的基因已经被健康的基因所替代。在以后的10个月内她又接受了7次这样的治疗，同时还接受酶治疗。1991年1月，另一名患同样病的女孩也接受了同样的治疗。两患儿经治疗后，免疫功能日趋健全，能够走出隔离帐，过上了正常人的生活，并进入普通小学上学。

	1999年，第一个接受基因治疗的女孩德谢尔瓦已13岁，她已经能和普通孩子一样上学读书。
	对重症先天性免疫功能不全患者进行的基因疗法步骤如下：首先自患者采取骨髓（1）；分离、提取骨髓所含的造血干细胞（2）；加入逆转录病毒载体，让病毒感染造血干细胞，使正常基因导入造血干细胞（3）；最后将植入正常基因的造血干细胞注射到患者体内。